데날리 헌터증후군 치료물질 FDA 신속승인 신청 접수

'티비데노푸스프 알파' 혈액뇌관문 통과해 뇌-신체조직 치료 설계

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-07-09 09:46


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 데날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)의 헌터증후군 치료제 '티비데노푸스프 알파'(tividenofusp alfa)의 신속승인 신청이 FDA에 접수되고 우선심사대상으로 지정됐다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 신속승인을 판단하는 목표일을 내년 1월 5일로 설정했다.

헌터증후군은 이두로네이트 2-설파타제(Iduronate 2-sulfatase) 효소의 결손으로 유발되는 희귀 유전성 질환으로, 뇌와 체내에 복잡한 당이 축적되고 여러 장기와 조직으로 진행성 손상을 초래한다.

티비데노푸스프 알파는 결손된 효소와 데날리의 효소운반체기술을 조합한 것으로, 혈액뇌관문을 통과해 뇌와 신체조직을 모두 치료하도록 설계되어 있다. 현재 헌터증후군 치료법은 혈액뇌관문을 통과하지 못하고 질환의 신경과학적 증상에 대처하지 못하는 것으로 지적되고 있다.

이번 승인신청은 헌터증후군 환자 47명을 대상으로 한 1/2상 임상시험 데이터를 근거로 하고 있다. 데날리는 현재 세계적인 규제당국의 승인을 위해 2/3상 임상시험을 실시 중이다.

미국 FDA는 그동안 티비데노푸스프 알파를 헌터증후군 치료를 위한 패스트트랙 및 혁신치료제로 지정했으며, 유럽 EMA는 우선치료제(PRIME)로 지정했다.

데날리는 혈액뇌관문 통과기술 플랫폼을 이용해 신경변성질환 및 리소좀축적병 치료법을 개발하고 있다. 
 

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