칼비스타 경구 HAE 치료제 FDA 승인

'엑털리' 증상완화와 발작해소 유의하고 빠르게 실현

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-07-08 09:16


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 칼비스타 파마슈티컬스의 유전성 혈관부종(HAE) 급성발작에 대한 최초의 경구제 '엑털리'(Ekterly, sebetralstat)가 FDA의 승인을 취득했다. 

엑털리는 10년 이상만에 등장하는 새로운 온-디멘드(On-Demand) HAE 치료제로, 경구투여가 가능한 최초의 치료제로 주목된다. 그동안 승인된 치료법은 정맥내 또는 피하투여가 필요했다. 온-디멘드 치료란 증상 발현에 따라 약물을 투여하도록 접근하는 방식이다. 

이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시험에서 엑털리는 위약그룹에 비해 증상의 완화와 발작 해소를 유의하고 빠르게 실현한 것으로 확인됐다. 이 시험데이터는 지난해 5월 '뉴잉글랜드 의학저널'(NEJM)에 게재됐다.

또 연장시험에서는 환자가 발병 후 평균 10분 안에 발작을 치료할 수 있고 다양한 발작타입에 대해 평균 1.3시간만에 증상의 완화가 시작되는 것으로 확인됐다. 보고된 가장 일반적인 부작용은 두통이었다.

HAE는 신체의 다양한 부위에 통증을 수반하고 때로 생명을 위협하는 부종을 특징으로 하는 드문 유전성 질환으로, 치료지침에서는 발작을 가능하면 조기에 대처하도록 권장하고 있다.

 

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