FDA, CAR-T 치료제 전 품목에 박스형 경고문 추가 지시

아베크마 등 6개 품목, 2차 악성종양 유발 내용 추가해야  
CAR-T 치료 받은 환자 평생 모니터링도 필요 
"경고문 추가하지만…치료 이점, 잠재위험 보다 더욱 커"

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2024-01-24 12:05

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 전체에 박스형 경고문이 추가된다. 경고문은 혈액암 치료에서 2차 악성종양을 유발할 수 있다는 내용이다. 

24일 관련업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제에 박스형 경고문을 추가토록 지시했다. 

대상은 FDA가 승인한 전체 CAR-T 치료제로 BMS '아베크마(이데캅타겐 비클레우셀)'를 비롯한 ▲BMS '브레얀지(리소캅타겐 마라루셀)' ▲존슨앤드존슨 '카빅티(실타캅타겐 오토루셀)' ▲노바티스 '킴리아(티사겐레클루셀)' ▲길리어드 '테카르투스(브렉수카브타겐 오토루셀)', '예스카타(액시캅타겐 실로루셀)' 등이다. 

따라서 CAR-T 치료제 제조사들은 30일 이내에 관련 경고문을 안전 라벨에 추가해야 한다. 

박스형 경고문 추가는 FDA 안전성 조사 돌입에 따른 후속 조치다. 

앞서 FDA는 지난 11월 CAR-T 치료제에 대한 안전성 조사에 들어갔다. CAR-T 면역요법으로 치료를 받은 환자 이상 반응 데이터에서 악성종양이 발생하면서다. 

그러면서 FDA는 CAR-T 치료를 받은 환자 및 임상시험 참여자 모두 새로운 악성 종양 발생 여부에 대한 평생 모니터링이 필요하다고 밝힌 상황. 

하지만 FDA는 CAR-T 치료 이점이 잠재적 위험 보다 더욱 크다는 입장이다. 

국제 세포 및 유전자 치료 학회(International Society for Cell&Gene Therapy)도 최근 낸 성명에서 FDA의 주장을 뒷받침했다. 

ISCT는 "CAR-T 치료제 이점이 잠재적 위험보다 더 크다는 동의한다”며 “세포치료 전문지식을 갖춘 센터가 계속 사용할 수 있도록 해야한다"고 권고했다. 

아울러 "전 세계적으로 환자 3만4000명이 CAR-T 세포 면역요법을 받았다"며 "보고된 20건의 T세포 악성 종양 사례는 기존 대체 치료법에서 보고된 비율보다 현저히 낮다"고 설명했다. 

CAR-T는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭 항원 수용체(CAR)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 환자의 몸에 주입하는 방식의 치료 기전을 가진다.     

세포·유전자·면역치료제의 특성을 모두 갖춰 단 1회 치료로 다른 치료 옵션이 없는 말기 혈액암 환자들을 완전 관해에 이르게 하고, 지속적인 반응을 보인다.

CAR-T 치료제 시장은 2022년 38억3000만 달러(약 5조2000억원)에서 2032년 885억3000만 달러(약 119조5000억원) 규모로 성장할 것으로 예측되고 있다. 

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